CNS 药物发现 — 从靶点到 IND
从复杂生物学机制到可靠的研发决策，提供一体化的 CNS 专业能力。
睿智医药（ChemPartner）的神经科学平台整合了体外 CNS 靶点筛选、多电极阵列与膜片钳电生理、原代神经元与 iPSC 细胞生物学，以及覆盖阿尔茨海默病、帕金森病、癫痫、疼痛、精神疾病和罕见神经疾病的 120 多种经过验证的体内模型——全部整合于同一平台之下。
两大整合支柱，一个神经科学平台。
CNS 疾病的药物发现是制药行业中失败率最高的领域之一，也是 CRO 服务中最复杂的执行场景之一。睿智医药（ChemPartner）的神经科学平台通过将体外 CNS 药理学与经过深度验证的体内项目相整合来解决这一难题，两个部门共享数据基础设施，并直接开展科学家之间的协作。
体外能力模块
四大模块涵盖 CNS 靶点筛选、电生理、原代神经元与 iPSC 生物学以及致惊厥风险评估——每个模块均使用临床参照化合物完成验证。
选择您的切入点
感觉与专业模型
为两种快速发展的 CNS 相关治疗方式——基因治疗与补体靶向生物药——提供专门的临床前基础设施支持。
听觉/听力（19 种模型）
- 药物性听力损失（氨基糖苷类、顺铂）
- 噪声暴露性听力损失
- 遗传性耳聋模型（DPOAE + ABR 检测终点）
- 局部给药：鼓室内（IT）、迷路内（IL/PSCC）、经鼓膜（TT）、圆窗给药
- 前庭功能评价（点头运动、转圈、翻正反射）
- 离体耳蜗：整装制片 + 切片共聚焦（静纤毛、树突棘、肌球蛋白、TUJ 染色）
案例研究 — AAV 基因治疗：
成年 C57 小鼠迷路内注射 4 周后，2E+10 vg 剂量的 AAV-DJ CMV-GFP 在毛细胞和支持细胞中表达；IHC 证实存在剂量依赖性表达。
眼科模型
- 干眼症：BAC 诱导（小鼠）
- 白内障：亚硒酸钠诱导（大鼠）
- 干性 AMD：碘酸钠诱导（小鼠），配合 ERG（视网膜电图）检测；N-乙酰半胱氨酸补救实验证实视网膜各层厚度恢复
- 视神经夹伤模型 + 血浆 NF-L 生物标志物
- 玻璃体内 AAV 注射（小鼠）；角膜内皮细胞刮除模型（兔）
案例研究 — Pegcetacoplan（补体 C3 抑制剂）：
与 AMD 模型对照组相比，补体 C3 抑制剂治疗眼的 ERG 波形峰值恢复——预试验已完成，正式药效研究进行中。这验证了睿智医药（ChemPartner）补体 AMD 平台用于生物药测试的能力。
01
Trontinemab
（罗氏，阿尔茨海默病 II 期）
睿智医药（ChemPartner）5xFAD 血脑屏障穿越（BBB engagement）验证——静脉注射 8 小时后血管中人源 IgG 的 IHC 检测
02
Pegcetacoplan
补体 C3 抑制剂
睿智医药（ChemPartner）干性 AMD 模型显示 ERG 恢复——正式药效研究进行中
03
AAV 基因治疗
(听觉领域)
迷路内注射在临床相关剂量范围内使内毛细胞（IHC）表达 GFP
04
Emraclidine
(M4 mAChR，精神分裂症，1b 期）
睿智医药（ChemPartner） fEPSP 实验支持该靶点类型研究
05
Suzetrigine
VX-548，Nav1.8，2024 年获批）
睿智医药（ChemPartner） DRG Nav1.8 抑制实验已针对临床化合物进行验证
平台差异化优势
现场拥有授权 5xFAD 种群——无进口延误。10 年授权期（2025–2035）
类器官电生理（mwMEA）：在罕见 CNS 疾病与 iPSC 人源化相关模型领域处于行业领先水平
101 项 PTZ 癫痫历史研究 + 56 项 MEST 研究——该地区 CRO 中最深厚的历史数据积累
体外-体内一体化工作流：在同一项目内，于 5xFAD 或 6-OHDA 模型中验证膜片钳阳性结果。
NHP 药理学：食蟹猴药物脑电图（pharmaco-EEG）、瞬目模型及 ECG 安全药理学
准备好加速您的 CNS 项目了吗？
从同类首创（First-in-class）的靶点验证，到完整的符合 IND 申报要求的临床前资料包，睿智医药（ChemPartner）的一体化神经科学平台能够提供您项目所需的疾病模型、数据质量与临床转化价值。
